Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) opublikowała 19 grudnia 2018 roku raport na temat sposobów ustalania cen leków onkologicznych i ich wpływu na dostępność dla pacjentów w różnych systemach opieki zdrowotnej.

 W grudniu ubiegłego roku ukazało się, długo wyczekiwane, kompleksowe sprawozdanie techniczne WHO, dotyczące podejścia do ustalania cen leków przeciwnowotworowych oraz wpływu kosztów terapii na dostępność i przystępność cenową leków stosowanych w profilaktyce i leczeniu raka. W związku z brakiem jednoznacznych wniosków i dużą kompleksowością zagadnienia, w styczniu 2019 r. prace na ten temat będą kontynuowane.

Zakres stosowania raportu

W raporcie WHO przeanalizowano różne podejścia do ustalania cen przyjęte przez przemysł farmaceutyczny i władze odpowiedzialne za tę kwestię. Dokonano przeglądu koncepcji cenowych stosowanych w całym procesie związanym z badaniami i rozwojem nowych leków, ich rejestracją oraz dopuszczeniem do obrotu i dostępnością dla pacjenta.

W raporcie przedstawiono także dowody dotyczące wpływu podejścia cenowego (lub jego braku) na cenę, dostępność i przystępność cenową leków onkologicznych. Zbadano również możliwy związek między podejściem cenowym a :

– badaniami i rozwojem leków przeciwnowotworowych, w tym zachętami do inwestowania w badania i rozwój w zakresie nowotworów oraz w innowacje w ramach tych środków, jak również możliwe luki w podejmowaniu badań i rozwoju (tj. możliwe braki w finansowaniu lub braki w działaniach w niektórych obszarach badań nad rakiem);

– przejrzystość cen i zarządzanie nimi oraz

– korzyści i niezamierzone negatywne konsekwencje, które odbiegałyby od pierwotnych założeń polityki cenowej.

Przedstawiono także różne warianty cenowe, które mogłyby zwiększyć przystępność cenową i dostępność do leków przeciwnowotworowych dla pacjentów

Kontekst

Choroby nowotworowe są jednym z największych wyzwań w dziedzinie zdrowia publicznego na świecie. Istnieje wiele rodzajów nowotworów, o różnej etiologii, objawach i rokowaniach. Szacuje się, że w 2018 r. liczba zachorowań na raka na świecie wzrosła do 18,1 miliona nowych przypadków i 9,6 miliona zgonów. Choroby nowotworowe mają poważny wpływ na społeczeństwa wszystkich krajów na świecie, wykraczający poza ich negatywny wpływ na indywidualne wyniki zdrowotne, w tym spadek wydajności pacjentów chorych na raka i obciążenie ich opiekunów.

W ciągu ostatnich dziesięcioleci rządy różnych krajów współpracowały z zainteresowanymi stronami w celu wdrożenia wachlarza interwencji zapobiegawczych i terapeutycznych w walce z rakiem, poczynając od programów szczepień i badań przesiewowych, po interwencje chirurgiczne, farmakologiczne, radiologiczne i społeczne w zakresie leczenia, rehabilitacji i łagodzenia skutków choroby nowotworowej. Te wspólne wysiłki w zakresie diagnostyki i leczenia nowotworów doprowadziły do znacznej poprawy wskaźników przeżywalności. Wskaźniki te jednak nadal znacznie się różnią w zależności od rodzaju nowotworu i regionu geograficznego. Na przykład w krajach o wysokim dochodzie, ponad 80% dzieci z rozpoznaną chorobą nowotworową zostanie wyleczonych z tej choroby, w przeciwieństwie do zaledwie 10% dzieci z rozpoznaną chorobą nowotworową w krajach o niskim i średnim dochodzie.

Dane z wielu źródeł wskazują, że tempo wzrostu wydatków na leki przeciwnowotworowe znacznie przekracza tempo wzrostu nowo zdiagnozowanych przypadków nowotworów. Zwiększone stosowanie leków przeciwnowotworowych może być częściowo odpowiedzialne za rosnące wydatki. Rosnące wydatki mogą być jednak spowodowane przede wszystkim wzrostem cen leków lub przejściem na stosowanie droższych leków przeciwnowotworowych. Ponadto tempo wzrostu wydatków na leki przeciwnowotworowe przekracza tempo wzrostu całkowitych wydatków na opiekę zdrowotną.

Okazuje się, że istniejące podejścia do zarządzania cenami leków przeciwnowotworowych nie przyniosły oczekiwanych rezultatów zgodnych z celami politycznymi i gospodarczymi. Zainteresowane strony nadal wyrażają obawy dotyczące braku odpowiedniego dostępu zarówno do nowych, jak i niechronionych patentem podstawowych leków przeciwnowotworowych, przy czym jako główny czynnik przyczyniający się do tego zjawiska wymienia się wysokie ceny. Ponadto ogólne ceny leków przeciwnowotworowych nadal rosną, w stopniu ograniczającym możliwości systemów opieki zdrowotnej do zapewnienia przystępnego cenowo, ogólnospołecznego dostępu do tych leków.

Dostęp do leków przeciwnowotworowych jest powiązany z czynnikami systemowymi, takimi jak zasoby finansowe, zakres ubezpieczenia, dostępność i umiejętności pracowników służby zdrowia, infrastruktura opieki zdrowotnej oraz dostęp do usług zdrowotnych. Dlatego też strategie poprawy dostępności leków przeciwnowotworowych powinny być rozważane całościowo we wszystkich interwencjach chirurgicznych, farmakologicznych, radiologicznych i społecznych w zakresie profilaktyki, leczenia, rehabilitacji i leczenia paliatywnego osób chorych na raka. Strategie takie powinny być również oceniane w odniesieniu do całego sektora opieki zdrowotnej, tak aby korzyści płynące z poprawy dostępu do leków przeciwnowotworowych nie były osiągane kosztem niezbędnych podstawowych produktów i usług w zakresie opieki zdrowotnej w innych obszarach.

Korzyści i ryzyko związane z nowszymi lekami przeciwnowotworowymi

Ceny leków przeciwnowotworowych są często omawiane równolegle z toczoną dyskusją na temat korzyści ich stosowania, szczególnie w przypadku leków nowej generacji. Np. leki przeciwnowotworowe, które są stosowane jako terapie ukierunkowane molekularnie stanowią postęp w leczeniu nowotworów. Wykazano, że niektóre z nich prowadzą do znacznej poprawy wyników zdrowotnych, takich jak ogólna przeżywalność i jakość życia, a także znacznie poprawiły opiekę nad pacjentem w przypadku niektórych rodzajów nowotworów. Jednakże literatura wskazuje, że część terapii celowanych zatwierdzonych w ciągu ostatnich 15-20 lat posiada dane dotyczące jedynie poprawy w zastępczych punktach końcowych, takich jak zmiana wielkości guza, bez dowodów świadczących o korzyściach w zakresie przeżycia lub jakości życia. W przypadku n leków, co do których stwierdzono, że mają wpływ na przeżycie, wielkość korzyści może być nadal niewielka. Ponadto niektóre leki mogą stwarzać większe ryzyko toksyczności dla pacjentów i wykazywać wysokie wskaźniki zgonów związanych z leczeniem (zgony toksyczne) oraz wysokie wskaźniki liczby pacjentów, którzy zdecydowali się na przerwanie leczenia z powodu nietolerancji zastosowanej terapii.  Przy ocenie korzyści płynących ze stosowania  leków przeciwnowotworowych ważne jest przeprowadzenie kompleksowej oceny wszystkich dowodów poprzez połączenie wyników badań klinicznych i ocenę spójności dowodów w ich całości. Ważne jest również zidentyfikowanie potencjalnych ograniczeń uzyskanych dowodów w zakresie ich uogólnienia do różnych systemów opieki zdrowotnej.

W związku z wieloma znakami zapytania, które pojawiły się w wyżej cytowanym raporcie w zakresie kosztów i korzyści terapii nowotworowych, WHO będzie kontynuowała prace w 2019 r. w kierunku znalezienia jak najlepszych rozwiązań dotyczących cen i dostępności do tych terapii.

Autor
mgr farm. Ewa Zygadło-Kozaczuk

Artykuł pochodzi z kwartalnika „Farmakoekonomika Szpitalna”, nr 46/2019

Źródła:

• • http://apps.who.int/iris/handle/10665/277190.