Farmakoekonomika i medycyna nie zawsze mogą opierać się na randomizowanych i pełnych danych wyjściowych, co bezpośrednio przekłada się na jakość otrzymanych wyników i poprawność wnioskowania. Zalety randomizowanych, kontrolowanych badań klinicznych wykonywanych w warunkach szpitalnych są wszystkim dobrze znane.
Szczególne znaczenie ma tutaj metodologia, która gwarantuje przypisanie wyniku wyłącznie do interwencji, dzięki wykluczeniu tzw. potencjalnych czynników zakłócających informację medyczną, do których należą m.in. odpowiedni dobór pacjentów, efekt placebo itp. Istnieje szereg czynników, które uniemożliwiają badaczom czy ekonomistom bezpośrednie korzystanie z tych danych, np. do realizacji celów polityki zdrowotnej państwa.
Modelowanie – praktyczna próba odwzorowania
W takich przypadkach z pomocą przychodzi modelowanie, czyli praktyczna próba odwzorowania w najwierniejszy sposób istotnych elementów tzw. „hipotetycznej konstrukcji myślowej”. Pozwala ona na najrzetelniejsze odzwierciedlenie podstawowych, ale również najistotniejszych elementów, które wynikają z przyjętego procesu, np. w medycynie procesu farmakoekonomicznego czy ekonomicznego – np. ekonomia i ekonomika zdrowia.
Czym zatem zajmuje się modelowanie w odniesieniu do farmakoekonomiki?
Oceniając potencjalne możliwości techniki matematyczno-ekonomicznej modelowania, można powiedzieć, że jest to rodzaj ekspansji czasoprzestrzeni modelu, wykonany dla osiągnięcia potencjalnie najrzetelniejszego obrazu przyszłej rzeczywistości. Należy w tym miejscu podkreślić, że działa to na zasadzie tzw. pętli czasowej, w skład której wchodzą:
- symulacja – praktyka (np. medyczna, farmakoekonomiczna),
- symulacja – eksperyment (np. badawczy), dając w efekcie tzw. proces modelowania przyszłej rzeczywistości.
Kiedy warto sięgnąć po modelowanie?
W farmakoekonomice dla porównania dwóch programów zdrowotnych, np. alternatywnych, konieczne jest pokazanie rozkładu efektywności otrzymanych w wyniku interwencji medycznej oraz kosztów ekonomicznych podjętej interwencji. Zasadniczo oceniamy to z wykorzystaniem danych obserwacyjnych, które pozwalają oszacować stosunkowo dokładnie typ rozkładu oraz charakterystyki liczbowe mierzonych wskaźników farmakoekonomicznych.
Jednakże zasadą działania farmakoekonomiki jest m.in. dostarczanie racjonalnych argumentów decydentom dla podejmowania decyzji o refundacji czy wprowadzeniu na rynek nowoczesnych technologii zdrowotnych albo leków, co automatycznie wyklucza możliwość prowadzenia długoterminowych i kosztotwórczych badań obserwacyjnych. W takich przypadkach coraz częściej skłaniamy się do wykorzystania procesu modelowania.
Zgodnie z wytycznymi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), w ramach korzystania z jednego modelu ekonomicznego nie należy zestawiać i porównywać danych uzyskanych różnymi metodami czy modelami, choć dopuszczalne jest ich implantowanie do budowanego modelu symulacji na zasadzie określenia prawdopodobieństwa oddziaływania.
Dlatego modelowanie przeprowadza się w momencie braku lub niewystarczalności posiadanych danych umożliwiających np. określenie opłacalności stosowania danej technologii czy leku. Poziom skomplikowania modelu oraz dobrana metoda wykonania modelowania muszą odpowiadać bezpośrednio problemowi decyzyjnemu i zostać dobrane w sposób zapewniający największą efektywność modelu.
Kiedy modelowanie sprawdzi się najlepiej?
System modelowania można stosować każdorazowo w przypadku wczesnych faz rozwoju nowej technologii medycznej czy leku, przy braku wiarygodnych danych, również podczas samego planowania, np. badań klinicznych. Często modele wykorzystujemy również w przypadku oceny chorób przewlekłych, gdy wymagane jest znaczne poszerzenie horyzontu czasowego oraz dla potencjalnego określenia zysków i strat, określanych np. z perspektywy społecznej, wraz z zaznaczeniem wpływu technologii na budżet państwa. Poziom skomplikowania modelu oraz dobrana metoda wykonania modelowania muszą odpowiadać bezpośrednio problemowi decyzyjnemu i zostać dobrane w sposób zapewniający największą efektywność modelu.
W kolejnym artykule więcej informacji o samym procesie modelowania i poszczególnych jego elementach.
Autorzy:
dr hab. n. farm. Krzysztof Kus
prof. dr hab. Elżbieta Nowakowska
Katedra i Zakład Farmakoekonomiki i Farmacji Społecznej, Uniwersytet Medyczny im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu
Źródła:
Rittenhouse B., Uses of models in economi- cevaluations of medicines and otherhealthtechnologies, Office of Health Economics London 1996.
Orlewska E., Rola i wartość modelowania w ocenie ekonomicznej programów zdrowotnych, Borgis, „Farmakoekonomika” 2/2002, dostępne w Internecie: http://www.czytelniamedyczna.pl/420,rola-i-wartosc-modelowania-w-ocenie-ekonomicznej-programow-zdrowotnych.html, dostęp 10.01.2018 r.
Ohirko I., Zaniewski I., Ogirko O., Modelowa- nie i symulacja w naukach ekonomicznych, „Organizacja i zarządzanie” 2016; 6: 1742–1747.
Kus K., Modelowanie w farmakoekonomice [w]: Farmakoekonomika pod. red.: Elżbiety Nowakowskiej, Wydawnictwo Naukowe Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu 2010; 82–99.
Sobolewski M., Zastosowanie wybranych modeli decyzyjnych w ekonomicznej ocenie programów zdrowotnych, Rozprawa doktor- ska (auroreferat), Akademia Ekonomiczna w Krakowie, Wydział Zarządzania, Kraków 2004.
Roberts M., Russell L.B., Paltiel A.D. i in., Conceptualizing a model: a report of the ISPOR-SMDM modeling good research prac- tices task force2, „Value in Health” 2012; 15: 804–811.
Karnon J., Stahl J., Brennan A. i in., Mode- ling using discrete event simulation: a report of the ISPOR-SMDM Modeling good research practices task force-4, „Value in Health” 2012; 15: 821–827.
Caro J.J., Briggs A.H., Siebert U. i in., Modeling good research practices-overview: a report of the ISPOR-SMDM modeling good research practices task force-1, „Value Health” 2012; 15: 796–803.
Eddy D.M., Hollingworth W., Caro J. J. I in., Model transparency and validation: a report of the ISPOR-SMDM modeling good research practices task force-7, „Value Health” 2012; 15: 733–43.
Orlewska E., Modelowanie w ocenie ekonomicznej programów zdrowotnych, [w]: Farmaekonomika dla studentów i absolwentów Akademii Medycznych, [red.] Orlewska E., Nowakowska E., Akademia Medyczna, Poznań 2004; 90–120.
Briggs A., Sculpher M., An introduction to Markov modeling for economic evaluation, „Pharmacoeconomics” 1998; 13(4): 397–409.
Zygulska A. L., Sokołowski A., Zastosowanie modelu Markowa do oszacowania rokowania po radykalnym leczeniu operacyjnym raka piersi, „Onkologia w Praktyce Klinicznej” 2008; 4 (5): 192–197.
Szafraniec S. I., Modele matematyczne w farmakoekonomice, „Farmakoekonomika” 2004; 4: 13–16.
Mikołajewska E., Mikołajewski D., Wybrane stosownie modeli komputerowych w medycynie, „Annales Academiae Medicae Silesiensis” 2011; 65: 78–87.