FDA zatwierdza Praluent (alirokumab) dla pacjentów z homozygotyczna rodzinną hipercholesterolemią (HoFH)

Redakcja
Udostępnij:

Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HoFH, ang. Homozygous Familial Hypercholesterolemia) obok heterozygotycznej (HeFH, Heterozygous familial hypercholesterolemia ) należy do chorób z grupy tzw. rodzinnej hipercholesterolemii (FH, ang. familial hypercholesterolemia). Najpoważniejszą, zagrażającą życiu i rzadszą formą FH jest HoFH. Występuje u około 1/250 tys. osób. Pacjenci z HoFH mają dwie mutacje w małej grupie genów, które kontrolują sposób, w jaki organizm oczyszcza cholesterol.

Na skutek choroby, pacjenci mają niezwykle wysoki poziom krążącego cholesterolu – lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C), w zakresie 400-1000 mg/dl (czterokrotnie więcej niż u osoby bez obciążenia genetycznego).

HoFH często powoduje choroby serca (zawały serca i wady zastawki aortalnej) rozpoczynające się we wczesnych latach młodzieńczych. U części pacjentów poziom LDL-C nie poprawia się znacząco po zastosowaniu leków obniżających poziom cholesterolu. Bez agresywnego leczenia, pacjenci z FH narażeni są na ryzyko zgonu przed 30 r. ż. z powodu chorób serca.

FDA zatwierdziła przeciwciało monoklonalne alirokumab  (Praluent)  w postaci zastrzyku dla dorosłych z HoFH. Lek nie jest przeznaczony do stosowania samodzielnie, lecz jako dodatek do innych metod leczenia HoFH np. statynami oraz odpowiednią dietą.

W 2015 r. lek został zatwierdzony w leczeniu pierwotnej hiperlipidemii, w celu zmniejszenia ryzyka zawału serca, udaru mózgu i niestabilnej dławicy piersiowej. Główne działania niepożądane po podaniu to: reakcje alergiczne czy objawy grypowe.

Alirokumab blokuje białko zwane PCSK9, które wydzielane jest w wątrobie. Poprzez zablokowanie PCSK9, następuje zwiększenie liczby dostępnych receptorów biorących udział w usuwaniu LDL-C, co powoduje zmniejszenie jego stężenia.

Redakcja

Źródła:

              1. FDA. FDA approves add-on therapy for patients with genetic form of severely high cholesterol. https://www.fda.gov (stan z dn. 9.04.2021 r.).
              2. What is Familial Hypercholesterolemia. https://thefhfoundation.org (stan z dn. 9.04.2021 r.).
              3. Charakterystyka Produktu Leczniczego Praluent 75 mg, roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu. https://www.ema.europa.eu (stan z dn. 9.04.2021 r.).